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世界首个CRISPR基因编辑疗法在英国获批
发布时间： 2023/11/20
　　英国成为世界上第一个批准CRISPR基因编辑疗法的国家。这一具有里程碑意义的生物技术决定涉及两种特定血液疾病的治疗，但也为使用该技术治疗许多其他遗传性疾病打开了大门。
　　周四，监管机构批准使用CRISPR治疗遗传性疾病镰状细胞性贫血和β地中海贫血。前者会影响全世界 2000万人的红细胞形状，并可能导致令人衰弱的疼痛。
　　　
　　患有后者的人需要定期输血，以抵消血红蛋白产生的减少，从而降低体内的氧气水平。全球约有80至9000万人患有某种形式的β地中海贫血。
　　CRISPR 代表成簇规则间隔短回文重复序列。这些是细菌等生物体基因组中的重复DNA序列。当病毒感染时，细菌将这些双链DNA元件转录为单链 RNA。然后，它会将所谓的核酸酶（一种“切割”DNA的蛋白质）引导到病毒DNA上以保护细菌。CRISPR疗法就像精确的基因手术。医生可以通过注射与DNA代码中的错误相匹配的引导RNA系统在体内执行此操作。该系统携带的蛋白质（Cas9）就像剪刀一样，可以剪掉有问题的代码。然后，细胞可以在修复切口时重写代码。“手术”也可以在体外进行，医生首先编辑细胞，然后将它们放回原处。
　　在获得药品和保健品监管机构 (MHRA) 的批准之前，马萨诸塞州波士顿的Vertex Pharmaceuticals和瑞士楚格的CRISPR Therapeutics开发的临床试验取得了可喜的结果。CRISPR Therapeutics由 Emanuelle Charpentier共同创立，他因将CRISPR重新利用为基因编辑工具而获得 2020 年诺贝尔化学奖。
　　2024年6月20日至21日，释放创新，与数千名技术爱好者交流，塑造未来。
　　试验的具体产品是Casgevy。虽然治疗本身是一次性的，但患者可能需要在医院花一些时间进行相关程序，例如准备骨髓以接收编辑后的细胞。MHRA 在一份声明中表示：“患者可能需要在医院住院至少一个月，而接受治疗的细胞会在骨髓中驻扎并开始产生具有稳定形式血红蛋白的红细胞。”
　　Casgevy背后的公司尚未透露该疗法的价格。然而，它很可能在100万美元到200万美元之间，这自然会限制可访问性。据报道，欧洲药品管理局（EMA）也在审查这两种疾病的治疗方法。
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